Tahun 2023 merupakan tahun yang ramai dengan obat-obatan baru yang inovatif, dari obat-obatan baru untuk penyakit Alzheimer, penurunan berat badan, dan pengobatan pertama berdasarkan teknologi penyuntingan gen CRISPR.

Namun tahun 2024 juga akan menjadi tahun tonggak sejarah bagi beberapa terapi menarik. Inilah yang diharapkan.

Obat Alzheimer baru lainnya

Eli Lilly dapat memulai pengobatan baru untuk penyakit Alzheimer yang menargetkan amiloid, protein yang menumpuk di otak pasien. Dalam penelitian yang telah diserahkan perusahaan tersebut ke Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk mendapatkan persetujuan, orang yang menerima obat tersebut mengalami penurunan kognitif 35% lebih lambat menurut tes kognitif dibandingkan mereka yang menerima plasebo, dan 40% lebih sedikit dalam penurunan kemampuan untuk melakukan aktivitas sehari-hari, seperti mengemudi atau melakukan percakapan.

Kemanjurannya sedikit lebih tinggi dibandingkan obat-obatan yang ada untuk penyakit neurodegeneratif, dan para ahli berharap jika pasien mulai meminumnya sejak dini, mereka mungkin dapat menahan dampak terburuk berupa kehilangan ingatan dan penurunan kognitif selama beberapa tahun. 

FDA diperkirakan akan membuat keputusan tentang obat tersebut pada awal tahun ini.

Perawatan inovatif untuk kelainan darah (Blood-disorder)

Setelah menyetujui pengobatan CRISPR pertama, Casgevy, untuk anemia sel sabit, FDA sedang meninjau terapi yang sama untuk kelainan darah genetik lainnya yang disebut beta thalassemia. 

Pada kedua kondisi tersebut, orang memiliki sel darah abnormal yang tidak dapat membawa cukup oksigen, sehingga menyebabkan serangan yang menyakitkan dan seringnya transfusi darah serta rawat inap. Terapi penyuntingan gen adalah pengobatan satu kali yang memungkinkan orang membuat sel darah lebih sehat, sehingga dapat mengurangi jumlah episode nyeri. Otoritas kesehatan Inggris telah memberikan izin pemasaran bersyarat kepada Casgevy, dan FDA diperkirakan akan memutuskan pada bulan Maret apakah akan menyetujui pengobatan untuk beta thalassemia.

Casgevy juga mempertimbangkan pengobatan berbasis gen lainnya yang tidak menggunakan CRISPR tetapi mengandalkan metode berbasis virus yang lebih tradisional. Salah satunya adalah hemofilia B. Pasien dengan kondisi ini mengalami episode perdarahan sedang hingga berat karena mereka kekurangan faktor koagulasi yang disediakan oleh terapi gen. 

Dalam penelitian yang dilakukan oleh produsennya, Pfizer, terapi tersebut menurunkan risiko pendarahan tahunan di antara beberapa lusin pria yang mengujinya sebesar 71%. FDA diperkirakan akan membuat keputusan tentang pengobatan tersebut pada kuartal kedua tahun 2024.

Obat skizofrenia baru

Pada akhir tahun ini, FDA akan meninjau pengobatan obat baru untuk skizofrenia — yang pertama untuk kondisi kejiwaan dalam beberapa dekade. Karuna Therapeutics telah memperbaiki antipsikotik yang ada dengan menargetkan bahan kimia otak yang berbeda dari obat-obatan yang ada, yang berfokus pada dopamin. 

Dalam sebuah penelitian terhadap beberapa ratus orang dengan skizofrenia, obat tersebut yang bekerja pada reseptor muskarinik di otak yang terlibat dalam mengatur pikiran positif dan negatif, membantu mengurangi gejala ekstrem yang khas dari kondisi skizofrenia. Jika disetujui, obat ini dapat membantu lebih banyak penderita skizofrenia meringankan gejala terburuknya, karena banyak orang berhenti minum obat yang ada karena efek sampingnya.

BACA JUGA:

• Semaglutide, Obat Primadona yang Kini Mengkhawatirkan
• Zepbound, Obat Baru untuk Obesitas

Tahun baru dan pertanyaan yang sama

Meskipun obat-obatan baru mungkin menarik, hal ini juga menimbulkan pertanyaan tentang keterjangkauan dan aksesibilitas. Perawatan obat inovatif yang melibatkan terapi gen dan CRISPR, misalnya, dirancang untuk menjadi perawatan satu kali yang dapat mengurangi kebutuhan akan perawatan medis yang berulang dan seringkali seumur hidup. Namun hal ini berarti biaya di depan yang lebih tinggi, dan tidak jelas apakah perusahaan asuransi akan menanggung biaya yang mahal tersebut.

Namun, seiring dengan semakin banyaknya terapi yang masuk ke pasar, mereka dapat mengubah struktur penggantian biaya karena perusahaan asuransi kemungkinan akan merasakan tekanan yang semakin besar untuk menanggung biaya perawatan yang tidak hanya dapat mengubah hidup namun juga berpotensi menyembuhkan—dan menghemat jutaan biaya perawatan kesehatan jangka panjang.

Referensi:

• Cuker A, Alzahrani H, Astermark J, et al. Efficacy and safety of fidanacogene elaparvovec in adults with moderately severe or severe hemophilia B: results from the phase 3 BENEGENE-2 gene therapy trial. ISTH 2023 Congress; June 24-28, 2023. Abstract OC 52.3.
• Drug Approvals and Databases, FDA, 2023
• FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease
• First-ever approved CRISPR-based therapy, Casgevy, 2023