Mitokondria adalah pembangkit listrik bagi sel tubuh, bekerja dengan mengambil nutrisi, menghancurkannya, dan membuat energi yang kaya akan molekul untuk sel. Ketika terjadi malfungsi pada mitokondria, dapat terjadi kerusakan organ dan menyebabkan kematian. Malfungsi pada mitokondria terjadi akibat mutasi spontan pada mtDNA atau nDNA yang didapat atau diturunkan dari orangtua, yang dapat mengganggu fungsi molekul protein atau RNA yang ada di mitokondria. Salah satu contoh dari kelainan mitokondria adalah sindroma Leigh. Sindroma Leigh dapat terjadi akibat mutasi NARP, mutasi MERRF, defesiensi kompleks I, defisiensi cytochrome oxidase, defisiensi pyruvate dehydrogenase, dan perubahan-perubahan DNA lainnya yang belum terpetakan. Kumpulan gejala yang ditimbulkan adalah gejala-gejala neurologis yang biasanya muncul pada tahun pertama kehidupan seseorang. Kondisi ini ditandai dengan kemunduran progresif dari kemampuan mental dan pergerakan, dan biasanya berakhir dengan kematian dalam dua sampai tiga tahun. Pada sekitar 20% dari orang dengan sindroma Leigh, kondisinya diturunkan secara maternal, yang berarti anak hanya akan mendapatkan mutasi dari ibunya saja. Kondisi ini dapat muncul dari generasi ke generasi pada laki-laki dan perempuan, namun pria tidak dapat menurunkan kelainan ini. Beberapa ibu dengan kondisi tertentu mungkin dapat memiliki jumlah malfungsi mitokondria yang rendah sehingga tidak menimbulkan gejala, namun anak mereka dapat mengidap penyakit ini lebih berat akibat mitokondria yang cacat, yang kemudian berakhir pada penyakit yang sangat parah. Untuk mengatasi hal ini, para ilmuwan sedang berusaha untuk membuat terapi pengganti mitokondria, di mana nukleus dari ovum ibu ditransfer ke dalam ovum seorang donor yang tidak memiliki kelainan mitokondria yang telah diambil nukleusnya sebelumnya. Ovum ini kemudian difertilisasi oleh sperma dari ayah. Teknik ini dikenal dengan sebutan “three-parents-baby”, atau bayi yang berasal dari tiga orangtua. Salah satu contohnya adalah pada suatu penelitian oleh Shoukhrat Mitalipov dari Oregon Health & Science University, di mana para peneliti mengambil ovum dari empat orang perempuan dengan mutasi mitokondria yang menimbulkan penyakit dalam keluarga mereka, dan juga mengambil ovum dari wanita pendonor. Seluruh embrio berhasil bebas dari mitokondria yang bermutasi, namun stem sel embrionik yang dikultur dari tiga embrio pada akhirnya kembali memiliki mitokondria dari ibu mereka. Terkadang mitokondria dari ibu dapat bereplikasi lebih cepat daripada mitokondria normal dari donor dan kembali mendominasi. Hal ini berarti, jika embrio dapat kembali mendapatkan mitokondria mutan yang sama dan kemudian jumlahnya mencapai angka yang cukup tinggi, maka mereka akan mengalami penyakit. Seorang bayi laki-laki sehat beberapa bulan lalu dilahirkan dengan menggunakan metode ini di Meksiko. Metode ini dilakukan oleh dr. John Zhang dan timnya dari New Hope Fertility Center di kota New York, Amerika Serikat. Prosedur ini belum diberi izin di Amerika Serikat, oleh karena itu dr. Zhang dan timnya pergi ke Meksiko di mana tidak terdapat aturan yang melarang metode seperti ini. Dalam metode ini, tidak ada embrio yang dihancurkan dan juga pada akhirnya menggunakan embrio berjenis kelamin laki-laki, yang artinya anak ini kelak tidak akan menurunkan DNA mitokondrianya nanti. Ketika dr. Zhang dan timnya memeriksa mitokondria dari bayi ini, mereka menemukan bahwa terdapat kurang dari satu persen mitokondria yang membawa mutasi. Angka ini masih termasuk sangat rendah untuk memberi gejala–secara umum, sekitar 20% mutasi akan memicu gejala untuk sindroma Leigh. Walau kelahiran bayi laki-laki di Meksiko ini terlihat sebagai suatu keberhasilan, masih banyak ilmuwan yang menunjukkan kekhawatiran akan risiko-risiko yang dapat muncul. Terdapat kekhawatiran bahwa penggabungan dua jenis DNA yang mempunyai latar belakang etnis dan ras yang sangat berbeda akan menimbulkan penyakit lain. Hal ini harus dicegah dengan cara mengambil donor yang DNA mitokondrianya kompatibel dengan DNA mitokondria dari ibu. Di Inggris, pemerintah telah memberi izin bagi terapi pengganti mitokondria pada tahun 2015, namun Human Fertilisation and Embryology Authority (HEFA)–badan regulasi yang mengatur penggunaan gamet dan embrio pada terapi dan penelitian fertilitas–meminta lebih banyak lagi bukti riset sebelum mengizinkan klinik manapun melakukan uji coba dari teknik ini. Keputusan dari HEFA diharapkan akan diumumkan pada tanggal 15 Desember tahun ini. Izin dari Inggris akan sangat berpengaruh, menurut beberapa ilmuwan. Sebab saat ini, prosedur ini telah mulai dilakukan di Ukraina dan Meksiko di mana tidak terdapat peraturan dan hukum yang menjaganya, yang juga berarti pengawasan yang kurang terhadap prosedur.